基因編輯技術(shù)是醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的研究熱點(diǎn)，CRISPR技術(shù)作為近幾年迅速興起的基因編輯技術(shù)，具有操作簡(jiǎn)便、成本較低的優(yōu)點(diǎn)，并得到了科學(xué)界的廣泛關(guān)注和深入研究。

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　　據(jù)《科技日?qǐng)?bào)》介紹，CRISPR本來(lái)是微生物為保護(hù)自己演化出來(lái)的本領(lǐng)。這一系統(tǒng)存在于細(xì)菌體內(nèi)，科學(xué)家發(fā)現(xiàn)它可以尋找和清除病毒基因：細(xì)菌把病毒基因的一小段存儲(chǔ)到自身DNA里一個(gè)叫CRISPR的存儲(chǔ)空間；當(dāng)再次遇到病毒入侵時(shí)，細(xì)菌根據(jù)存寫的片段識(shí)別，切斷病毒DNA。

　　作為一種新興的基因編輯技術(shù)，CRISPR具有許多優(yōu)點(diǎn)。據(jù)新華每日電訊報(bào)道，CRISPR技術(shù)第一次讓科研人員有機(jī)會(huì)相對(duì)容易地編輯人類基因組，這個(gè)技術(shù)改變了科學(xué)家修改基因的方式和速度；與此同時(shí)，CRISPR技術(shù)使DNA序列合成成本急劇下降，如今人工合成一個(gè)堿基對(duì)只需3美分。《科技日?qǐng)?bào)》也曾報(bào)道，美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)免疫學(xué)專家卡爾·朱恩表示，CRISPR很有可能促使全世界競(jìng)相開(kāi)展基因編輯療法的人類臨床試驗(yàn)。

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　　CRISPR技術(shù)潛力無(wú)窮，通過(guò)科學(xué)家們的研究，它為治療疾病、研發(fā)藥物都提供了新方法。CRISPR技術(shù)主要可以應(yīng)用于以下幾方面：

　　1. 治療視網(wǎng)膜退化疾病。據(jù)《科技日?qǐng)?bào)》報(bào)道，美國(guó)國(guó)家眼科研究所研究人員能夠使用CRISPR/Cas9系統(tǒng)阻止小鼠視網(wǎng)膜退化，進(jìn)而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治療系統(tǒng)，可用于治療導(dǎo)致色素性視網(wǎng)膜炎（失明的主要原因）的各種潛在遺傳缺陷。

　　2.為癌癥患者帶來(lái)福音。據(jù)中國(guó)日?qǐng)?bào)網(wǎng)報(bào)道，科學(xué)家利用CRISPR/Cas9技術(shù)發(fā)現(xiàn)了人類癌癥細(xì)胞所依賴的一組特定基因。通過(guò)在5種不同的癌細(xì)胞系，包括腦癌、視網(wǎng)膜癌、卵巢癌和2種大腸癌細(xì)胞中關(guān)閉一些基因，研究小組發(fā)現(xiàn)每種腫瘤都依賴于一組獨(dú)特的基因，人們可以用一些特異性藥物來(lái)靶向它們。這一發(fā)現(xiàn)為設(shè)計(jì)出只靶向癌細(xì)胞、而不損傷周圍健康組織的新療法帶來(lái)希望。

　　3.發(fā)現(xiàn)治療艾滋病新靶點(diǎn)。據(jù)《科技日?qǐng)?bào)》報(bào)道，利用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)，美國(guó)科學(xué)家發(fā)現(xiàn)了對(duì)人類免疫缺陷病毒（HIV）感染不可或缺的新型基因，這一基因能預(yù)防HIV感染，但不會(huì)影響細(xì)胞存活性。（沈潔）